Snel toegang tot passende medicatie

Wat gebeurt er op het gebied van medicijnontwikkeling? En sluit dat aan bij de belangen van mensen met een spierziekte? Joris van Ark, medewerker medicijnontwikkeling bij Spierziekten Nederland, houdt dit nauwlettend in de gaten en onderneemt actie waar nodig. Ook denkt hij mee over de opzet van onderzoek naar nieuwe medicijnen.

In januari 2024 nam Joris het stokje over van Ria de Haas. Hij zet zich bij Spierziekten Nederland in om - samen met onder andere expertisecentra - nieuwe geneesmiddelen voor mensen met een vaak zeldzame spierziekte beschikbaar te krijgen. Bij onderzoek denkt hij mee over de opzet van de trials en uitkomstmaten. ‘Samen met de expertisecentra slagen we als vereniging erin om steeds meer medicijnonderzoek naar Nederland te halen’, aldus Joris. ‘De ervaring die we opdoen met medicijnonderzoek in eigen land kan helpen om de medicijnen  hier zo snel mogelijk voor zoveel mogelijk mensen beschikbaar te maken.’

Lobby
Sinds 1 juli 2023 is er een vergoedingsregeling voor het SMA-middel Risdiplam. Maar dit was alleen inzetbaar voor patiënten tot en met 25 jaar. Joris:  ‘In 2024 hebben we een lobby-actie opgezet met brieven aan Tweede Kamerleden. Daarin vertelden een aantal leden wat het voor hen persoonlijk betekent om niet in aanmerking te komen voor Risdiplam. Met daarbij het verzoek hierover vragen te stellen in het Tweede Kamerdebat over weesgeneesmiddelen. Deze zomer zijn we met een delegatie van Spierziekten Nederland en enkele leden naar het debat in Den Haag geweest. De intentie is nu om een voorwaardelijk toelatingstraject te starten voor het gebruik van Risdiplam voor mensen vanaf 25 jaar.’

Persoonlijke benadering
Spierziekten Nederland heeft zich ook dit jaar hard gemaakt voor een persoonlijke benadering in het beschikbaar stellen van geneesmiddelen voor diverse spierziekten. Joris: ‘Wij hebben invloed door te reageren op de conceptbeoordeling van een geneesmiddel, van het Zorginstituut Nederland (ZiN). Er moet ruimte zijn om te kiezen voor het middel dat het best bij jou werkt, vinden wij. Voor de ziekte van Pompe zijn er twee nieuwe werkzame middelen, maar die zijn allebei te duur. Hierover vinden nu prijsonderhandelingen plaats tussen zorgverzekeraars, fabrikanten en het ministerie van VWS. Iets vergelijkbaars gebeurt bij geneesmiddelen voor Myasthenia Gravis.’

Horizonscan geneesmiddelen
De Horizonscan Geneesmiddelen is een integraal, openbaar en zo objectief mogelijk overzicht met innovatieve geneesmiddelen die binnen twee jaar op de markt worden verwacht en de mogelijke impact hiervan. Ruim 20 middelen zijn nu opgenomen in de Horizonscan voor in totaal 10 verschillende spierziekten. Joris vertegenwoordigt Spierziekten Nederland in de werkgroep Neurologische aandoeningen van Zorginstituut Nederland. Joris: ‘Die werkgroep signaleert en analyseert welke ontwikkelingen er zijn op het gebied van nieuwe neurologische medicijnen (waaronder die voor spierziekten). En welke gevolgen die kunnen hebben voor patiënten in Nederland. Zo helpen wij ervoor te zorgen dat de Horizonscan zo correct en volledig mogelijk is.’
Zie ook: Horizonscan geneesmiddelen 

Symposium weesgeneesmiddelen
Op 1 april 2024 droeg Marcel Timmen na 30 jaar zijn rol als directeur van Spierziekten Nederland over aan Jovanka Vis. Op 7 juni 2024 nam hij afscheid van zijn externe relaties. Ter gelegenheid hiervan was er een afscheidssymposium met het thema: snellere beschikbaarheid van weesgeneesmiddelen. Het symposium eindigde met een mooi resultaat: een breed gedragen intentieverklaring met concrete voorstellen voor een betere toegang tot veelbelovende weesgeneesmiddelen voor mensen met een spierziekte. De intentieverklaring wordt dit najaar aangeboden aan het ministerie van VWS.

Bekijk de intentieverklaring
Lees meer over de resultaten van het symposium