Sneller toegang tot nieuwe medicijnen

Welke medicijnen zitten in de pijplijn? Ria de Haas, medewerker medicijnontwikkeling bij Spierziekten Nederland, houdt dit bij voor de verschillende spierziekten. Zo kan zij tijdig in actie komen en meedenken vanuit de belangen van mensen met een spierziekte. Tevens denkt zij mee over de opzet van onderzoek naar nieuwe medicijnen.

Spierziekten Nederland zet zich in om nieuwe geneesmiddelen zo snel mogelijk en voor zoveel mogelijk mensen beschikbaar te krijgen. Dit doet de vereniging op verschillende manieren. ‘We denken bijvoorbeeld bij onderzoek mee over de opzet van de trials en uitkomstmaten’, vertelt Ria. ‘Samen met de expertisecentra slagen we er in om steeds meer medicijnonderzoek naar Nederland te halen. Als er een vergoedingsaanvraag komt hebben we een rol in de formele procedure.  Onze inzet is dat patiënten zo snel mogelijk toegang krijgen tot een nieuw medicijn. De opgedane ervaring in eigen land kan helpen bij vergoedingstrajecten. Natuurlijk informeren we ook onze achterban over nieuwe ontwikkelingen.’

Medicatie SMA
Vorig jaar is de hielprikscreening op SMA van start gegaan. Zodoende kan direct na de geboorte worden gestart met een veelbelovend medicijn. Onomkeerbare schade bij het kind wordt zo voorkomen. Vanaf 1 juli dit jaar is er een vergoedingsregeling voor het derde middel voor SMA, Risdiplam. De beperking is echter alleen dat het inzetbaar is voor patiënten in de leeftijdscategorie tot en met 25 jaar. Ria: ‘Ondanks de beschikbaarheid van drie middelen, is er nog steeds een kleine groep patiënten die geen toegang heeft tot een behandeling. Het behandelschema is inmiddels erg complex, vanwege beperkingen op leeftijd of type SMA. Daarom heeft Spierziekten Nederland een webcast georganiseerd samen met SMA expertisecentrum om uitleg te geven voor welke patiënten welk middel beschikbaar is.’

Behalve voor SMA zijn er nieuwe middelen op de markt gekomen voor de behandeling van de ziekte van Pompe en Myasthenia Gravis. Ook hiervoor is vergoeding aangevraagd. Deze vergoedingstrajecten lopen nog.

Horizonscan geneesmiddelen
Op dit moment staan er ruim 20 middelen opgenomen in de Horizonscan voor in totaal 10 verschillende spierziekten (o.a. Duchenne, ALS, Myasthenia Gravis, Friedreich Ataxie). De Horizonscan Geneesmiddelen is een integraal, openbaar en zo objectief mogelijk overzicht met innovatieve geneesmiddelen die binnen twee jaar op de markt worden verwacht en de mogelijke impact hiervan. Marcel Timmen, directeur Spierziekten Nederland, is lid van de werkgroep Neurologische aandoeningen. Meer over: Horizonscan geneesmiddelen